著名医学期刊《新英格兰医学杂志》报道了美国第一例新冠肺炎患者诊治经过，除对症支持治疗措施之外，在同情用药（Compassionate use of investigational drugs）途径下，还对该患者使用了还在研究阶段的药物瑞德西韦（Remdesivir），使用后病情出现好转。此例瑞德西韦同情用药引发了针对新冠特效治疗药物研发和临床应用的广泛讨论。对此协和医生有话说——

图片来源：The New England journal of medicine

专家介绍：谢静

北京协和医院感染内科助理研究员。医学博士，清华大学医学院公共卫生硕士在读。2005年起在北京协和医院感染内科工作，从事感染性疾病的免疫学研究。第二批北京协和医院支援湖北医疗队队员。

同情用药：同情谁？

2019年8月修订的《中华人民共和国药品管理法》第二十三条规定：“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。”

根据上述规定，同情用药的目标人群是患有严重危及生命、没有有效治疗手段的患者。所以，相关法规又被称为“同情法”。

我国的“同情法”在2017年12月由国家食品药品监督管理总局公布：《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》。我国同情用药的条件包括：患者因不符合临床试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验; 因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验; 注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市，且已有的研究数据初步显示该药在中国拟注册适应症人群中可能的有效性和安全性。

图片来源：国家食品药品监督管理总局

同情用药：特殊在哪？

同情用药是拓展性同情使用临床试验用药物的简称，其特殊性体现在“临床试验用药物”和“拓展性使用”。临床试验用药物不是真正的药物，其实质是等待在临床试验中接受安全性和有效性考试的候选产品，临床试验证明其安全性和有效性，则意味着考试通过，才能获得政府监管部门审批成为真正的药物上市。因临床试验用药物的安全性和有效性还存在不确定性，因此，它的使用不能人人可及，只有经过严格筛选、符合临床试验纳入标准且知情同意的受试者才可以在临床试验过程中使用，除受试者以外的其他患者无法获得。拓展性使用则扩大了原本仅限于受试者的用药范围，为急需救治的患者提供了治疗途径。

临床试验用药物：安全不？

药物研发阶段中，如果把注册临床试验比作大考，那么之前的细胞实验、动物实验、早期人体研究就像一次次摸底考试、阶段考试。虽然是有待接受“大考”检验的试验用药物，但是前期多次摸底考试、阶段考试的成绩已经有一定把握提示这个药很可能会通过大考，才能够获得监管部门审批进入临床试验阶段。对患有严重疾病或存在危及生命状况的患者，医生经过专业判断，确认没有其他有效手段可用于治疗，试验用药物前期的安全性和有效性数据提示它很可能对疾病治疗有效，患者使用后可能带来的风险小于疾病本身可能带来的风险，而且患者本人或决策代理人也了解使用试验用药物的可能获益和风险并同意使用，才能向药品监督管理部门申请同情使用。这些层层设计的把关条件，就是尽可能把风险降到最低。

瑞德西韦治新冠肺炎：

仍需接受大考！

新冠病毒传染性强，感染后临床表现多样，虽然大部分患者为轻症，但少部分患者可快速出现急性呼吸窘迫综合征和/或心脏、肾脏等器官功能衰竭进展为重症，临床救治难度大。虽然瑞德西韦最初的研发目标是用于治疗埃博拉病，也没有通过监管部门审批正式上市，但是已有研究结果能够提示他的有效性和安全性。

前期的细胞和动物实验中，瑞德西韦显示出较强的抗严重急性呼吸综合征-冠状病毒和中东呼吸综合征-冠状病毒活性，因此，推测它对同为冠状病毒家族成员的新型冠状病毒也有治疗作用，这是有效性方面的考虑。在治疗埃博拉病的临床试验中发现瑞德西韦没有显著增加严重不良事件的风险，这是安全性方面的考虑。基于这些证据，研究人员判断瑞德西韦很可能对新冠肺炎具有治疗作用。

虽然对美国这例患者在同情用药的途径下进行了瑞德西韦治疗，而且用药后病情出现好转，但个例并不能证明瑞德西韦治疗新冠肺炎的有效性，瑞德西韦仍需接受注册临床试验的大考。

我国研究人员迅速启动了瑞德西韦治疗轻-中度、重症新冠肺炎的随机对照临床研究，目前正在入组病例，预计4月底、5月初可揭晓成绩。美国国家过敏和传染病研究所随后也启动了国际多中心的临床试验，预计用三年时间，招募394例新冠肺炎患者，对瑞德西韦进行考试。

相信好消息就在不远的未来等待着我们！

文中图片来源于网络

文字/感染内科 谢静

监制/张抒扬 主编/陈明雁

编辑/董琳 王璐